Quest’anno ferie lunghe e il blog risente di oltre un mese di latitanza estiva. Si ricomincia con l’imbarazzo della scelta: il decreto Balduzzi? Il rifiuto della nutrizione da parte del Cardinal Martini? No, a conquistare il primo post del rientro è la surreale vicenda della piccola Celeste affetta da atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo I e trattata dal dott. Marino Andolina con trapianti di cellule staminali mesenchimali adulte.
Le dichiarazioni del pediatra, alimentate dall’immancabile tempesta mediatica, hanno legittimato l’efficacia di questo trattamento: lui ha scoperto una terapia salvavita, mentre la comunità scientifica e le istituzioni (AIFA in particolare) non credono al miracolo, negano il trattamento ad altri pazienti con la stessa malattia e vogliono condannare a morte la piccola Celeste.
Ma come stanno realmente le cose? A che punto è veramente la ricerca sulla SMA? Quali sono i trattamenti di efficacia provata? La cura del dott. Andolina è supportata da evidenze scientifiche?
Questa volta nessuna revisione sistematica della letteratura: la risposta arriva da un gruppo di ricercatori, medici e associazioni di pazienti con una lettera pubblicata da QuotidianoSanità. Ecco i punti fondamentali:
- Numerosi gruppi di ricerca, a cui il nostro Paese partecipa attivamente, stanno lavorando per identificare una terapia efficace per la SMA, obiettivo primario della comunità scientifica, oltre che delle associazioni di pazienti e delle famiglie.
- Per la SMA esistono una decina di potenziali terapie (di cui alcune basate sull’uso delle cellule staminali) supportate da dati preliminari pubblicati su riviste scientifiche specializzate. Molte di queste potenziali terapie sono ancora in attesa di passare alla sperimentazione clinica: questo avverrà solo quando sarà dimostrato alle Istituzioni preposte alla salvaguardia della salute dei cittadini, che i possibili benefici per i pazienti sono superiori ai rischi.
- Sull’efficacia del trapianto di cellule staminali adulte proposto dal dott. Andolina, non è stato ad oggi prodotto o pubblicato alcun dato scientifico che ne supporti l’efficacia. Gli unici dati disponibili sono le comunicazioni dello stesso pediatra ai media e quelle della famiglia della piccola Celeste.
- I risultati preliminari di cinque bambini trattati all’Ospedale Burlo Garofalo di Trieste con il “protocollo Andolina” non hanno avuto miglioramenti tali da potere essere considerati “fuori pericolo”, nè hanno mostrato alcuna evidenza di miglioramento dopo il trattamento.
Quattro tessere completano il puzzle, rendendo l’intera vicenda ancora più sconcertante:
- Il 15 maggio le attività della Stamina Foundation erano state bloccate da un’ordinanza dell’AIFA.
- Il 22 agosto la Procura della Repubblica di Torino ha chiuso le indagini preliminari sulle attività della Stamina Foundation, ipotizzando i reati di somministrazione di farmaci imperfetti e in modo pericoloso per la salute pubblica: 13 indagati per truffa e associazione a delinquere dopo gli esposti alla magistratura da parte di pazienti che sostengono di aver pagato molte migliaia di euro per ottenere le cure con le staminali sviluppate con il metodo Stamina.
- Il 31 agosto la sentenza del giudice del Tribunale di Venezia dà il consenso a disapplicare l’ordinanza dell’AIFA per proseguire la terapia che la piccola stava seguendo prima che le indagini dei NAS e della Procura di Torino investissero la Stamina Foundation. Secondo le motivazioni del giudice la cura somministrata a Celeste è “da considerarsi quale cura compassionevole, prevista dal decreto ministeriale Turco del 2006 ripreso poi da Fazio nel 2008″ e “non esiste allo stato attuale alcuna cura sperimentata idonea a far arrestare e regredire tale malattia, o quantomeno a farne rallentare il decorso”.
- Lo stesso giorno un comunicato stampa del Ministero della Salute e AIFA ribadisce che “Il trattamento eseguito presso l’Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia non soddisfa i requisiti previsti dal Decreto 5 dicembre 2006 relativo ai trattamenti per terapia cellulare su singolo paziente; non è stato eseguito in base ad alcun metodo scientifico documentato; non vi sono inoltre comprovati dati scientifici sulla sua efficacia”.
Ignorando la posizione delle Istituzioni, vista la solidità delle “prove di efficacia” prodotte dal giudice di Venezia, un suo collega di Catania (par-condicio nord-sud) ordina di riattivare la cura con cellule staminali per Smeralda, una bambina di 17 mesi in coma dalla nascita per i danni celebrali causati da un’asfissia al momento della nascita!
Paese strano l’Italia: sullo stesso trattamento (cellule staminali sviluppate con il metodo Stamina) cittadini diversi si appellano alla giustizia, da un lato per lamentare truffe, dall’altro per mantenere vive le loro aspettative quando la scienza non riesce a fornire loro delle risposte.
In tutto questo, nessuno dichiara i propri conflitti di interesse e la posizione delle Istituzioni preposte alla tutela della nostra salute contano “meno del due di coppe, con la briscola a denari”.
Buon lavoro a tutti.
Tutte le considerazioni che leggo, in merito al metodo Stamina, sono condivisibili.
Ciò che manca sistematicamente è la ricostruzione storica che ha portato a tutto questo. La mia amarezza è che a nessuno importa veramente approfondire. La storia ha inizio quasi 20 anni fa. Se volete saperne di più potete contattarmi. Saluti.
Francesco Boni.
[...] malattia, la capacità di discernimento del medico è messa a dura prova perché – come scrive Carlo Hanau – “Le azioni dell’uomo sono sostenute da pensiero razionale e da pensiero magico. Il paziente [...]
E’ il concetto di “schiaccianto prove scientifiche” che mi sfugge.
Quando si parla di malattie rare (per tanto poco studiate) o malattie incurabili (e pertanto prive di soluzione scientifica) il metro di misura, a mio avviso, non può essere che l’osservazione clinica del paziente. Se la comunità medica non accetta questo aspetto non possono che essere alimentati i dubiti in merito all’imparzialità!
Francescoboni56@gmail.com
Post aggiornato ed integrato a:
http://saluteinternazionale.info/2012/09/cellule-staminali-le-incertezze-della-scienza-e-il-potere-della-giustizia/
Caro Nino, tu e chi mi ha conosciuto ricorderete che io dirigo un laboratorio di produzione di terapie avanzate a base di cellule staminali adulte (Cell Factory).
Per ora, sono poche tali terapie autorizzate e solo se sono consolidate da anni di esperienza (nella fattispecie, qui facciamo rigenerazione della cartilagine articolare mediante condrociti autologhi su scaffold).
Ognuna di queste terapie deve comunque essere autorizzata da AIFA e/o da ISS se in fase I, come per tutti i farmaci, a cui è assimilata, e dal comitato etico.
Ma c’è un altro punto: non tutti i laboratori sono idonei alla produzione, non per niente AIFA sottopone i centri come questa Cell Factory a ripetute ed accurate ispezioni per verificare la conformità alle good manufacturing prractice applicate nelle officine farmaceutiche. Il problema di Brescia era anche la non idoneità del sito produttivo. In Lombardia vi sono ben tre centri autorizzati da AIFA alla produzione di cellule staminali mesenchimali ed hanno in corso, per quanto mi è dato sapere, protocolli clinici di fase I autorizzati da ISS. Quindi, a normativa molto complessa, corrispondono iter autorizzativi lunghi e irti di difficoltà (anni di lavoro, numerose ispezioni, mesi di attesa,…).
Intanto i nostri pazienti aspettano, qualcuno va all’estero, qualcuno va dal giudice….
Infine, mi sia permesso sottolineare come AIFA sia stata desautorata di fronte all’opinione pubblica proprio nell’attività a cui è preposta, ovvero la verifica delle condizioni di sicurezza delle cure per il cittadino. Alessandra
Il Prof. Giorgio Lambertenghi Deliliers ci segnala il suo articolo pubblicato il 3 settembre su Repubblica “La scienza e il diritto devono parlare la stessa lingua”.
http://ricerca.repubblica.it/repubblica/archivio/repubblica/2012/09/03/la-scienza-il-diritto-devono-parlare-la.html
E’ vergognoso che il comitato etico degli Ospedali di Brescia abbia permesso la somministrazione di una inutile terapia su una bambina con una grave patologia. Così facendo ha, di fatto, effettuato non una terapia compassionevole ma una discriminazione moralmente, eticamente e scientificamente inaccettabile su una paziente.
La medicina è arte e scienza, soprattutto scienza.
Per fortuna tutti i colleghi competenti sia su SMA che su stem cell si sono espressi chiaramente. CONTRO. Chi vigila sull’etica dei comitati etici?
Estratto dall’Ordinanza del TAR di Brescia>.
4.2. SULL’INSUFFICIENZA E INADEGUATEZZA DEI PARERI SINGOLI PARERI FAVOREVOLI ESPRESSI DAL COMITATO ETICO.
La lett. c) del comma 4 richiede che l’acquisizione del parere favorevole del Comitato Etico di cui all’art. 6 del decreto legislativo 24 giugno 2003, n. 211,
<
Dal verbale del sopralluogo ispettivo 8-9 maggio 2012, richiamato nel provvedimento impugnato e prodotto in atti, risulta l’assenza di tale specifica pronuncia in tutti i pareri resi dal Comitato Etico con riferimento a ciascuno dei 12 pazienti di cui si tratta.
Tale circostanza è confermata dalla Relazione 9 luglio 2012, conclusiva della citata indagine amministrativa avviata il 23-24 maggio dal Ministero della Salute.
Sul punto, il ricorso si limita ad argomentare che l’onere motivazionale sarebbe assolto “tramite il richiamo agli atti istruttori, tanto più in considerazione della particolare celerità del procedimento imposto dal D.M. 5 dicembre 2006”.
Al contrario, è di tutta evidenza la indispensabilità sotto ogni profilo (giuridico,
medico, etico) di una espressa pronuncia favorevole del Comitato sul rapporto
rischi/benefici del trattamento, riferito al caso del singolo paziente.
Un caso come questo pone probabilmente un problema di conflitto di interessi (magari anche solo di tipo professionale), ma a me sembra che sia soprattutto una testimonianza dell’insopprimibile irrazionalità con la quale la Medicina deve sempre confrontarsi, nonostante gli sforzi verso un approccio Evidence-Based. Più le situazioni sono difficili, più tende a emergere, e apparentemente a giustificarsi, il ruolo del medico inteso come (provare a) “prendersi comunque cura”, piuttosto che come (provare a) “guarire” sulla base di prove di efficacia. Ma quello che a me sorprende di più è come i Tribunali sembrino liberi di entrare nella partita essendo e rimanendo apparentemente del tutto all’oscuro di quella che è la consolidata metodologia dell’avanzamento delle conoscenze in Medicina.
Credo che si faccia un po’ di confusione con l’espressione “uso compassionevole”: nella vulgata giornalistica diventa sinonimo di “compassione” verso chi – malato o familiare – è disperato per la mancanza di propsettive terapeutiche. Non è di questo che si parla quando si propone l’uso compassionevole di un farmaco. Anche questo tipo di decisioni per essere etico deve sottoporsi a un vaglio di razionalità, che nel caso significa muoversi entro il perimetro della scienza, osservando le regole della ricerca. Mi stupisce che non venga mai menzionato il ruolo che spetta ai Comitati etici nell’autorizzazione dell’uso compassionevole dei farmaci. Ritengo che sarebbe molto istruttivo sollecitare i Comitati etici a far conoscere le loro esperienze in merito.
Ma vi ricordate della cura Di Bella e del giudice Madaro? Per non paralre della vicenda Englaro! La prossima volta che ho mal di schiena vado a farmi curare dal giudice mio dirimpettaio!!!
Doveroso l’aggiornamento di oggi:
Il Tribunale amministrativo ha respinto la richiesta di sospensiva del provvedimento dell’Aifa dello scorso maggio avanzata da tre famiglie di pazienti gravi. La sentenza definitiva rimandata al 16 gennaio. L’ordinanza del Tar di Brescia.
http://www.quotidianosanita.it/cronache/articolo.php?articolo_id=10691
Siamo tutti d’accordo che per un genitore qualsiasi proposta di cura per un figlio con una malattia letale vada applicata.
Ma per i medici applicare una terapia di non provata efficacia e per la quale sono in corso sperimentazioni e’ necessario ovviamente attendere i risultati delle ricerche. Se si vuole partecipare alla sperimentazione ci si deve rivolgere a chi la fa.
Se dai risultati anche preliminari risultasse valida una terapia sperimentale credo che nessuno avrebbe obiezioni a applicarla in condizioni estreme.
Ma farsela in casa la sperimentazione senza che ci siano validi e confermati risultati della terapia, senza un controllo esterno della metodologia, inclusi gli aspetti etici, vuol dire creare illusioni, far correre rischi a chi si sottopone senza alcun vantaggio per il paziente e per altri pazienti e spendere inutilmente denaro pubblico.
Ma di che stiamo parlando se non sapete lontanamente cosa vuol dire avere un bambino con malattia rara che al mondo non vi è cura neanche in sperimentazione? e che dire se questo bambino da essere morto da tre anni grazie a staminali mesenchimali NON QUALUNQUE sopravvive a dispetto dellla rarità della malattia e di nessun spiraglio al mondo?Fatevi un ESAME DI COSCIENZA visto che non immaginate neanche lontanamente (e spero non avrete modo di farlo mai) cosa vuol dire avere un bimbo allettato ed in stato quasi vegetativo che dopo tali infusioni da segni di ripresa.!!!
Carissimo signore o signora, sono un medico con lunga esperienza e capisco benissimo cosa significa avere una persona cara, e soprattutto un figlio, affetto da malattie per le quali non vi sono cure; le assicuro che come me molti altri medici sono impegnati a trovare il modo di curare le malattie rare e quelle gravie complesse e tutti ci battiamo per far approvare protocolli terapeutici a volte anche molto “azzardati”, pur di venire incontro ai nostri pazienti. Pazienti che non possiamo però comunque trattare come cavie da laboratorio, sperimentando su di loro senza un minimo di garanzia di sicurezza: non sarebbe giusto per chi è malato e si affida alle nostre cure. Di sicuro dovrebbe essere più celere l’iter autorizzativo e credo che ci vorrebbe più coraggio anche da parte delle autorità competenti. Detto questo, la saluto cordialmente e le sono sinceramente solidale.
Le azioni dell’uomo sono sostenute da pensiero razionale e da pensiero magico. Il paziente e i suoi familiari riducono la parte razionale in proporzione alla gravità del male.
Quando si è disperati si cerca ovunque un appiglio e una speranza. Su queste basi i venditori di illusioni prosperano.
Gli ordini dei medici favoriscono queste possibilità di arricchimento dei loro iscritti.
I garanti istituzionali fanno poco, ma se fanno qualcosa vengono accusati di complotto.
Basta guardare cosa è successo con la Linea guida n.21 per il trattamento dei bambini con autismo che l’ISS ha emesso il 25 ottobre scorso: la contestazione della razionalità della medicina basata sull’evidenza è arrivata in Parlamento, ove ha trovato sostenitori in diversi partiti.
Poi la sfiducia nello Stato tipica dell’italiano medio, e in parte giustificata da alcuni fatti, fa il resto.
Caro Nino,
Grazie per le pacate osservazioni.
Mi sono tenuto lontano dal questo dibattito: volutamente non ho letto i commenti e i racconti di giornale.
Sospettavo, e leggendo le tue puntualizzazioni ho avuto conferma, che si trattasse di in dibattito non troppo lontano da quello provocato dalla “cura” Di Bella. Sembra proprio che media, medici, giudici e cittadini non abbiamo imparato nulla dal passato.
D’altra parte ricordo la mia prima lezione di medicina interna durante il corso di laurea: insomma, dopo qualche anno di studi finalmente si iniziava a parlare di
Medicina vera, di arte della diagnosi e della cura. Da poco erano usciti i sartanici e se non sbaglio erano state poste delle limitazioni all’uso (una nota? Ero studente, non ricordo). Ebbene il Professore, luminare, illuminato e illuminante, tuonò contro i burocrati che volevano limitare l’uso di questi fantastici farmaci, che avrebbero cambiato il trattamento dell’ipertensione e non avrebbero avuto i pesanti effetti collaterali degli ace-inibitori… Il medico doveva essere libero… Poi sappiamo cosa ci hanno raccontato gli studi. Ecco, il punto è che non ho fatto l’Universita nel Medioevo, solo un quindicina di anni fa e questi furono i reiterati messaggi cui, studenti, fummo esposti.